搜索到158篇“ 朗格罕细胞组织细胞增生症“的相关文章
- 达拉菲尼一线治疗婴幼儿多系统受累朗格罕细胞组织细胞增生症的疗效分析
- 2024年
- 目的探讨达拉菲尼作为一线用药治疗婴幼儿多系统受累BRAF^(V600E)基因突变阳性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床疗效。方法回顾性分析2020年1月-2022年12月北京儿童医院确诊的11例多系统受累BRAF^(V600E)基因突变阳性LCH患儿的临床资料,分析达拉菲尼的有效率、不良反应及复发率。结果11例LCH患儿中,男6例,女5例,诊断中位年龄10.5(2.0-20.8)个月,达拉菲尼治疗中位时间23(14-36)个月,治疗有效率100%,危险器官受累均完全恢复,3/4例患儿垂体受累恢复。中位随访时间38.2(14-51.8)个月,除1例失访外,另10例患儿均存活。6例停药患儿中4例复发(2例再次应用达拉菲尼仍有效),3年无事件生存率71.4%(95%CI:35.9-91.8)。用药期间4例患儿出现皮疹,1例出现心肌损害,对症治疗后均好转。结论达拉菲尼作为BRAF^(V600E)阳性的多系统受累LCH婴幼儿一线治疗有效率高、副作用小,但停药后复发率高,为实现长期缓解,需要进一步探索延长达拉菲尼疗程或桥接化疗等治疗手段。
- 王冬张利平马宏浩赵云泽廉红云崔蕾李志刚王天有张蕊
- 关键词：婴幼儿朗格罕细胞组织细胞增生症多系统受累
- 克拉屈滨联合阿糖胞苷治疗儿童难治复发性朗格罕细胞组织细胞增生症疗效分析
- 2024年
- 目的分析克拉屈滨(2-CDA)联合阿糖胞苷(Ara-c)治疗儿童难治复发性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的疗效以及毒副作用。方法回顾性分析2018年1月—2022年10月期间于首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心确诊的难治复发性LCH患儿,均采用2-CDA联合Ara-C方案化疗。结果患儿共94例,男64例,女30例,中位年龄5.38(0.45-13.61)岁。多系统受累组共78例(82.9%),危险器官受累组共32例(34.0%)。初诊时61例检测了血浆BRAF^(V600E),阳性率49.18%,47例检测了组织BRAF^(V600E),阳性率78.72%。总体治疗反应率为85.1%,44.4%尿崩症好转,3年EFS为(76.7±3.4)%,2年累积进展或复发率为20.2%。骨髓抑制及消化道反应为最常见的不良反应(100%),无化疗相关死亡。发病年龄小(中位年龄<1.63岁)、加用二线药物时年龄偏小(中位年龄<1.82岁)、多系统受累、危险器官受累及BRAF^(V600E)突变的患儿更易出现复发和疾病进展(P=0.016,0.001,0.043和<0.001)。结论2-CDA联合Ara-C可作为难治复发性LCH的挽救二线方案,对LCH垂体受累改善显著。副作用主要是骨髓抑制及胃肠道反应,总体耐受程度好,安全性高,无化疗相关死亡。但远期复发率及缓解率尚需随访观察。
- 马宏浩魏昂张利平廉红云崔蕾杨颖王冬李理杜俊烨张莉王婵娟赵云泽赵晓曦李志刚张蕊王天有
- 关键词：朗格罕细胞组织细胞增生症难治复发阿糖胞苷
- 检测朗格罕细胞组织细胞增生症的突变
- 本申请提供了检测朗格罕细胞组织细胞增生症的MAP3K10基因A17T和/或R823C突变，并提供了相应检测试剂。上述突变可以激活RAS‑RAF‑MEK‑ERK通路，可作为朗格罕细胞组织细胞增生症检测标志物，为诊断试剂盒和...
- 崔蕾
- 中剂量阿糖胞苷治疗儿童难治性高危朗格罕细胞组织细胞增生症的效果及安全性分析
- 2023年
- 目的:分析中剂量阿糖胞苷治疗儿童难治性危险器官受累朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的效果、安全性及远期预后。方法:回顾性分析2013年1月至2016年12月北京儿童医院血液病中心收治的多系统危险器官受累、一线治疗失败且选用中剂量阿糖胞苷[250 mg/(m^(2)·次),2次/d]治疗的17例LCH患儿临床资料。患儿共接受2种治疗方案:在长春地辛和地塞米松的基础上,方案A为中剂量阿糖胞苷联合克拉屈滨,方案B为单纯中剂量阿糖胞苷。分析两种方案的治疗效果、安全性及预后。结果:17例LCH患儿中男11例、女6例,诊断年龄2.1(1.6,2.7)岁。10例患儿接受了方案A治疗,所有患儿在诱导治疗8个疗程后评估疾病好转,疾病活动评分(DAS)从治疗前的5.5(3.0,9.0)分下降至1.0(0,2.3)分。7例患儿接受了方案B治疗,6例患儿在诱导治疗8个疗程后评估疾病好转,DAS从治疗前的4.0(2.0,4.0)分下降至1.0(0,2.0)分。A组及B组患儿分别随访6.2(4.9,7.2)年及5.2(3.7,5.8)年。A组及B组患儿5年总体生存率均为100.0%,5年无事件生存率分别为(88.9±10.5)%及(85.7±13.2)%。8例A组患儿及2例B组患儿出现了3、4级骨髓抑制。结论:中剂量阿糖胞苷(联合或不联合克拉屈滨)对于难治性高危LCH患儿是一种有效且安全的化疗方案,远期预后较好。
- 王雯倩葛健马宏浩廉红云崔蕾张莉李志刚王天有张蕊
- 关键词：组织细胞增多症郎格尔汉斯细胞阿糖胞苷
- 检测朗格罕细胞组织细胞增生症的突变
- 本申请提供了检测朗格罕细胞组织细胞增生症的MAP3K10基因A17T和/或R823C突变，并提供了相应检测试剂。上述突变可以激活RAS‑RAF‑MEK‑ERK通路，可作为朗格罕细胞组织细胞增生症检测标志物，为诊断试剂盒和...
- 崔蕾
- 文献传递
- 儿童复发难治性朗格罕细胞组织细胞增生症治疗进展
- 2021年
- 朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)是儿童受累为主的组织细胞病,部分患儿对一线治疗反应不佳。目前阿糖胞苷、吲哚美辛、克拉屈滨、氯法拉滨、靶向药物及造血干细胞移植等可用于复发难治性LCH的治疗。现就复发难治性LCH的治疗进展进行综述。
- 李海华徐晓军
- 关键词：朗格罕细胞组织细胞增生症吲哚美辛组织细胞病阿糖胞苷靶向药物
- 检测朗格罕细胞组织细胞增生症的融合基因和突变
- 本申请提供了检测朗格罕细胞组织细胞增生症的FNBP1‑BRAF融合基因，MAP3K10基因A17T和/或R823C突变，并提供了相应检测试剂。上述融合基因和突变可以激活RAS‑RAF‑MEK‑ERK通路，可作为朗格罕细胞...
- 崔蕾 伍建张蕊李志刚王天有张莉廉红云马宏浩王冬 赵云泽 王婵娟 李娜 张利平杨颖
- 文献传递
- 检测朗格罕细胞组织细胞增生症的基因组合及其应用
- 本申请提供了一种检测朗格罕细胞组织细胞增生症的基因组合，其包含已报道的致病相关突变基因，并包含MAPK、PI3K、JAK‑STAT、NF‑κB、Notch、衰老、酪氨酸激酶受体、细胞周期、上皮间质转化信号通路相关基因，以...
- 崔蕾伍建张蕊李志刚王天有张莉廉红云马宏浩王冬赵云泽王婵娟李娜张利平杨颖
- 文献传递
- 检测朗格罕细胞组织细胞增生症的融合基因和突变
- 本申请提供了检测朗格罕细胞组织细胞增生症的FNBP1‑BRAF融合基因，MAP3K10基因A17T和/或R823C突变，并提供了相应检测试剂。上述融合基因和突变可以激活RAS‑RAF‑MEK‑ERK通路，可作为朗格罕细胞...
- 崔蕾 伍建张蕊李志刚王天有张莉廉红云马宏浩王冬 赵云泽 王婵娟 李娜 张利平杨颖
- 文献传递
- 儿童多系统受累朗格罕细胞组织细胞增生症53例临床分析被引量：1
- 2021年
- 目的分析多系统受累朗格罕细胞组织细胞增生症(MS-LCH)患儿的临床特征及远期预后,评价改良DAL-HX83/90方案对MS-LCH患儿的疗效。方法回顾性病例分析。研究对象为2011年1月至2019年5月郑州大学第一附属医院儿童医院血液肿瘤科收治的53例MS-LCH患儿,初始化疗采用改良DAL-HX83/90方案,按是否累及危险器官分为无危险器官受累(RO-)组和累及危险器官(RO+)组,RO+组再分为Ⅰ组(仅肺受累)、Ⅱ组(肺外,伴或不伴肺受累),总结临床特征和随访结果,Kaplan-Meier生存分析法计算生存率,Log-Rank检验及Cox比例风险回归模型对年龄、性别、危险器官受累、6周诱导化疗反应进行单因素及多因素预后分析。结果53例MS-LCH患儿中男34例、女19例,发病年龄21月龄(3月龄至13岁),RO-组31例,RO+组22例,其中Ⅰ组12例、Ⅱ组10例。随访时间51(12~144)个月,6周诱导化疗有效率89%(47/53),进展复发率30%(16/53),5年无事件生存率(EFS)为(67±6)%,5年总生存率(OS)为(83±5)%。单因素分析发现6周诱导化疗有效者5年EFS、OS明显高于无效者[(76±6)%比0,(88±4)%比(41±22)%],差异均有统计学意义(χ^(²)=34.743、10.608,均P<0.05)。RO-组5年EFS、OS明显高于RO+组[(80±7)%比(49±10)%,(93±4)%比(70±10)%],差异均有统计学意义(χ^(²)=6.022、4.793,均P<0.05)。Ⅰ组5年EFS明显高于Ⅱ组[(83±10)%比(10±9)%],差异有统计学意义(χ^(²)=9.501,P=0.002),年龄、性别与EFS、OS无明显相关性(均P>0.05)。Cox比例风险回归模型分析发现6周诱导化疗反应是影响EFS(HR=13.114,95%CI 3.759~45.742,P<0.01)、OS(HR=7.748,95%CI 1.542~38.920,P=0.013)的独立危险因素。结论采用改良DAL-HX83/90方案治疗无危险器官受累MS-LCH,患儿多数可获长期生存。但累及肝、脾或造血系统的MS-LCH患儿疾病进展和复发率较高。
- 唐京京徐学聚王颖超白松婷王璐尼晓丽刘玉峰
- 关键词：儿童组织细胞增多症郎格尔汉斯细胞预后
