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英特利亚治疗股份有限公司
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文化科学
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化学工程
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理学
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7篇
脂质
7篇
工程化
6篇
电离
4篇
蛋白
4篇
组合物
4篇
基因
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宿主
3篇
宿主细胞
3篇
主细胞
2篇
蛋白酶
2篇
修饰
2篇
胰蛋白酶
2篇
制剂
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缺乏症
2篇
转基因
2篇
裂解
2篇
抗胰蛋白酶
1篇
蛋白质
1篇
递送系统
机构
15篇
英特利亚治疗...
3篇
瑞泽恩制药公...
年份
5篇
2024
1篇
2023
2篇
2022
5篇
2021
2篇
2020
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改性的胺脂质
本公开提供可电离的胺脂质及其盐(例如,其药学上可接受的盐),其可用于递送生物活性剂,例如将生物活性剂递送到细胞以制备工程化细胞。本文公开的可电离的胺脂质可用作基于脂质纳米颗粒的组合物的配制中的可电离脂质。
S·S·斯库利
M·梅塔尼
R·马伊祖布
文献传递
使用脂质纳米粒子的体外MRNA递送方法
本公开涉及用于将mRNA引入干细胞诸如HSPC以及用于将基因编辑组分体外递送至此类细胞的组合物和方法。举例而言,本公开涉及在HSPC中使用CRISPR‑Cas9复合物修饰基因序列,以及用于在HSPC中实现这种基因修饰的方...
M·H·斯图尔特
M·P·瓦拉斯特
A·蒙蒂
P·K·纳伦德拉
Q·侯
文献传递
用于表达因子IX的组合物和方法
提供了用于在宿主细胞或宿主细胞群中表达因子IX的组合物和方法。还提供了表达因子IX的工程改造的宿主细胞。
J·D·芬恩
H-R·黄
M·罗伊
K·莱
R·萨特勒
C·克拉苏
C·王
文献传递
治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的组合物和方法
提供在宿主细胞中表达α1抗胰蛋白酶(AAT)的组合物和方法。还提供用于治疗患有α1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的受试者的组合物和方法。
J·D·芬恩
H-R·黄
A·福尔热
X·解
文献传递
脂质纳米颗粒组合物
本公开提供了可电离脂质、辅助脂质、中性脂质和PEG脂质的脂质纳米颗粒(LNP)组合物,其适用于递送生物活性剂,例如将生物活性剂递送至细胞,以制备工程化的细胞。本文所公开的LNP组合物适用于基因编辑的方法和递送生物活性剂的...
A·斯瓦米
V·拉斯施
A·普罗德尤斯
M·梅塔尼
R·G·帕马尔
制剂
本发明提供具有改善的递送生物活性剂的特性的基于脂质纳米粒子的组合物、工程化的细胞和递送所述剂的方法。
K·M·伍德
N·P·加德纳
R·R·沙
S·S·斯库利
R·马伊祖布
文献传递
用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的组合物和方法
提供了用于在宿主细胞中表达α1抗胰蛋白酶(AAT)的组合物和方法。还提供了用于治疗患有α1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的受试者的组合物和方法。
L·塞普-洛伦齐诺
Z·W·迪梅克
用于免疫疗法的CD38组合物和方法
提供用于在CD38基因内编辑,例如改变DNA序列的组合物和方法。提供用于免疫疗法的组合物和方法。
R·奥利维拉
C·多布罗斯基
可电离的胺脂质
本公开提供可电离的胺脂质及其盐(例如,其药学上可接受的盐),其可用于递送生物活性剂,例如将生物活性剂递送到细胞以制备工程化细胞。本文公开的可电离的胺脂质可用作基于脂质纳米颗粒的组合物的配制中的可电离脂质。
R·G·帕马
S·S·斯库利
M·梅塔尼
D·拉普拉卡
文献传递
核酸构建体和使用方法
提供了允许插入和/或表达感兴趣的序列诸如转基因的核酸构建体。还提供了使用此类构建体来表达例如多肽或治疗剂的组合物和方法。
J·D·芬恩
H-R·黄
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