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英特利亚治疗股份有限公司

作品数:15 被引量:0H指数:0
相关机构:瑞泽恩制药公司更多>>
相关领域:医药卫生文化科学化学工程理学更多>>

合作机构

文献类型

  • 15篇中文专利

领域

  • 2篇化学工程
  • 2篇医药卫生
  • 2篇文化科学
  • 1篇一般工业技术
  • 1篇理学

主题

  • 9篇细胞
  • 7篇脂质
  • 7篇工程化
  • 6篇电离
  • 4篇蛋白
  • 4篇组合物
  • 4篇基因
  • 3篇宿主
  • 3篇宿主细胞
  • 3篇主细胞
  • 2篇蛋白酶
  • 2篇修饰
  • 2篇胰蛋白酶
  • 2篇制剂
  • 2篇缺乏症
  • 2篇转基因
  • 2篇裂解
  • 2篇抗胰蛋白酶
  • 1篇蛋白质
  • 1篇递送系统

机构

  • 15篇英特利亚治疗...
  • 3篇瑞泽恩制药公...

年份

  • 5篇2024
  • 1篇2023
  • 2篇2022
  • 5篇2021
  • 2篇2020
15 条 记 录,以下是 1-10
排序方式:
改性的胺脂质
本公开提供可电离的胺脂质及其盐(例如,其药学上可接受的盐),其可用于递送生物活性剂,例如将生物活性剂递送到细胞以制备工程化细胞。本文公开的可电离的胺脂质可用作基于脂质纳米颗粒的组合物的配制中的可电离脂质。
S·S·斯库利M·梅塔尼R·马伊祖布
文献传递
使用脂质纳米粒子的体外MRNA递送方法
本公开涉及用于将mRNA引入干细胞诸如HSPC以及用于将基因编辑组分体外递送至此类细胞的组合物和方法。举例而言,本公开涉及在HSPC中使用CRISPR‑Cas9复合物修饰基因序列,以及用于在HSPC中实现这种基因修饰的方...
M·H·斯图尔特M·P·瓦拉斯特A·蒙蒂P·K·纳伦德拉Q·侯
文献传递
用于表达因子IX的组合物和方法
提供了用于在宿主细胞或宿主细胞群中表达因子IX的组合物和方法。还提供了表达因子IX的工程改造的宿主细胞。
J·D·芬恩H-R·黄M·罗伊K·莱R·萨特勒C·克拉苏C·王
文献传递
治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的组合物和方法
提供在宿主细胞中表达α1抗胰蛋白酶(AAT)的组合物和方法。还提供用于治疗患有α1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的受试者的组合物和方法。
J·D·芬恩H-R·黄A·福尔热X·解
文献传递
脂质纳米颗粒组合物
本公开提供了可电离脂质、辅助脂质、中性脂质和PEG脂质的脂质纳米颗粒(LNP)组合物,其适用于递送生物活性剂,例如将生物活性剂递送至细胞,以制备工程化的细胞。本文所公开的LNP组合物适用于基因编辑的方法和递送生物活性剂的...
A·斯瓦米V·拉斯施A·普罗德尤斯M·梅塔尼R·G·帕马尔
制剂
本发明提供具有改善的递送生物活性剂的特性的基于脂质纳米粒子的组合物、工程化的细胞和递送所述剂的方法。
K·M·伍德N·P·加德纳R·R·沙S·S·斯库利R·马伊祖布
文献传递
用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的组合物和方法
提供了用于在宿主细胞中表达α1抗胰蛋白酶(AAT)的组合物和方法。还提供了用于治疗患有α1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的受试者的组合物和方法。
L·塞普-洛伦齐诺 Z·W·迪梅克
用于免疫疗法的CD38组合物和方法
提供用于在CD38基因内编辑,例如改变DNA序列的组合物和方法。提供用于免疫疗法的组合物和方法。
R·奥利维拉 C·多布罗斯基
可电离的胺脂质
本公开提供可电离的胺脂质及其盐(例如,其药学上可接受的盐),其可用于递送生物活性剂,例如将生物活性剂递送到细胞以制备工程化细胞。本文公开的可电离的胺脂质可用作基于脂质纳米颗粒的组合物的配制中的可电离脂质。
R·G·帕马S·S·斯库利M·梅塔尼D·拉普拉卡
文献传递
核酸构建体和使用方法
提供了允许插入和/或表达感兴趣的序列诸如转基因的核酸构建体。还提供了使用此类构建体来表达例如多肽或治疗剂的组合物和方法。
J·D·芬恩H-R·黄
文献传递
共2页<12>
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