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摩大力斯医疗株式会社

作品数：12 被引量：0H指数：0
相关机构：国立大学法人东京大学安斯泰来制药株式会社更多>>
相关领域：医药卫生更多>>

合作机构

文献类型

  • 12篇中文专利

领域

  • 5篇医药卫生

主题

  • 7篇酶缺陷
  • 6篇肌营养不良
  • 5篇转录
  • 5篇基序
  • 5篇碱基
  • 5篇碱基序列
  • 4篇蛋白
  • 4篇营养
  • 4篇转录激活
  • 4篇基因
  • 4篇肌营养不良症
  • 4篇不良症
  • 3篇多核苷酸
  • 3篇核苷酸
  • 2篇蛋白基因
  • 2篇杜氏肌营养不...
  • 2篇异亮
  • 2篇异亮氨酸
  • 2篇营养相关
  • 2篇苏氨酸

机构

  • 12篇摩大力斯医疗...
  • 2篇安斯泰来制药...
  • 2篇国立大学法人...

年份

  • 3篇2024
  • 2篇2023
  • 1篇2022
  • 5篇2021
  • 1篇2020
共 12 条 记 录，以下是 1-10
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排序方式：
通过靶向DMPK基因治疗肌营养不良症的方法
本发明提供了包含下述碱基序列的多核苷酸：(a)编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录阻遏物的融合蛋白的碱基序列，和(b)编码向导RNA的碱基序列，所述向导RNA靶向人类DMPK基因的表达调控区中SEQ ID NO：1...
吉见英治大江智也山形哲也基思·M·康诺利
文献传递
经修饰的Cas9蛋白及其用途
本发明提供一种在维持与向导RNA的结合能力的同时靶序列的限制得到缓解、且作为基因编辑中的工具有用的突变型SaCas9蛋白，所述突变型SaCas9蛋白是包含下述的氨基酸序列的蛋白等：在SEQ ID NO:2中782位的谷氨...
濡木理西增弘志平野央人梶本祥平山形哲也秦元宝K.M.康诺利伊恩·湯普生
文献传递
通过靶向肌营养相关蛋白基因来治疗肌营养不良的方法
预期可用于治疗或预防杜氏肌营养不良或贝克肌营养不良的多核苷酸，所述多核苷酸包含以下碱基序列：(a)编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白和转录激活子的融合蛋白的碱基序列，和(b)编码向导RNA的碱基序列，所述向导RNA靶向...
吉见英治吉冈克郎山形哲也秦元宝伊恩·罗伯特·汤普生尼德西·康纳
文献传递
经改造的Cas9蛋白及其用途
本发明涉及一种蛋白质，其由下述序列构成且具有与向导RNA结合的能力，所述序列包含如下氨基酸序列：在序列号2所示的氨基酸序列中，具有在第721～755位之间连续的缺失区域，与该缺失区域分别相邻的氨基酸通过由3～10个氨基酸...
秦园博
文献传递
经修饰的Cas9蛋白及其用途
根据本发明，一种具有与向导RNA结合的能力并具有在以SEQ ID NO:2所示的氨基酸序列中在第481位与第649位之间具有连续缺失区域的序列的蛋白质，其中与缺失区域相邻的氨基酸残基通过包含3至10个氨基酸残基的接头连接...
山形哲也秦元宝
文献传递
通过靶向LAMA1基因来治疗肌营养不良症的方法
本发明旨在提供一种人类肌营养不良症(特别是MDC1A)的新的治疗方法。本发明提供了一种多核苷酸，其包含下述碱基序列：(a)编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录激活因子的融合蛋白的碱基序列，和(b)编码靶向人类LAM...
秦园博山形哲也
文献传递
新型转录激活物
本发明提供了一种转录激活物，其由不多于200个氨基酸序列组成并含有VP64以及RTA的转录激活位点。本发明还提供了一种与双链DNA中的靶核苷酸序列特异性结合的核酸序列识别模块和所述转录激活物的复合体。
山形哲也秦元宝
文献传递
经修饰的Cas9蛋白及其用途
本发明提供一种在维持与向导RNA的结合能力的同时靶序列的限制得到缓解、且作为基因编辑中的工具有用的突变型SaCas9蛋白，所述突变型SaCas9蛋白是包含下述的氨基酸序列的蛋白等：在SEQ ID NO:2中782位的谷氨...
濡木理西增弘志平野央人梶本祥平山形哲也秦元宝K.M.康诺利伊恩·湯普生
通过靶向肌营养相关蛋白基因来治疗肌营养不良的方法
预期可用于治疗或预防杜氏肌营养不良或贝克肌营养不良的多核苷酸，所述多核苷酸包含以下碱基序列：(a)编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白和转录激活子的融合蛋白的碱基序列，和(b)编码向导RNA的碱基序列，所述向导RNA靶向...
吉见英治吉冈克郎山形哲也秦元宝伊恩·罗伯特·汤普生尼德西·康纳
通过靶向MAPT基因治疗阿尔茨海默病的方法
一种预期可用于治疗或预防包括阿尔茨海默病在内的Tau蛋白病的多核苷酸，所述多核苷酸包含以下碱基序列：(a)编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录阻遏因子的融合蛋白的碱基序列，和(b)编码指导RNA的碱基序列，所述指导...
伊恩·罗伯特·汤普生山形哲也塔尔哈·阿克布卢特
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