刘爽
- 作品数：2 被引量：10H指数：1
- 供职机构：北京协和医学院北京协和医院中心实验室更多>>
- 相关领域：医药卫生更多>>
- 罕见病研究与孤儿药研发被引量：10
- 2017年
- 孤儿药缺乏一直是罕见病治疗中的瓶颈问题,孤儿药市场具有极高的商业潜力。目前全球范围内多个国际组织合作简化孤儿药专利申请过程,推动孤儿药研发、上市加速发展。中国国家罕见病注册系统(NRDRS)队列研究项目采用队列研究方法,可最大程度地为孤儿药临床试验提供便利。罕见病发病机制的研究将为孤儿药的研发提供新的策略和切入点,尤其是孤儿药中的基因治疗和酶替代疗法,其作用靶点极大依赖于对罕见病致病机制的了解。除此之外,罕见病机制的研究也将推动常见疾病药物适应证拓展,使部分常见疾病药物重定位为孤儿药。相应地,罕见病致病机制也可能为常见疾病的新药开发提供新的作用靶点。对于经过临床试验验证治疗效果、但作用机制尚不清晰的新药,罕见病致病机制也可提供新的思路,从而有助于解释其作用机制。此外,由于孤儿药批准、上市速度远优于常见疾病药物,许多药物最初作为孤儿药上市,但后期适应证拓展使其同样可用于治疗常见疾病,有力推动了制药产业的发展。在精准医学思想的指导下,随着中国NRDRS的建立及完善,罕见病基因型与表型之间的关系将日趋分明,这将有效助力孤儿药的研发,进而推动中国医药产业的整体迈进。
- 冯时刘爽弓孟春张抒扬
- 关键词：罕见病孤儿药队列研究
- 孤儿药研发相关的信息学研究进展
- 2017年
- 药物研发包括临床前研究和临床研究,在推动医药产业发展中发挥着至关重要的作用。由于研发各阶段投入成本高、周期长,药物毒性作用难预知等原因,新药开发的耗费巨大,成功率平均只有万分之一,周期可长达几年甚至几十年。而罕见病药物研发由于基因异质性高、病理机制未明、可参与临床试验的患者数量少等问题在药物研发上更是具有较大局限性。近年来信息学领域的飞速发展大大推动了药物研发的进程,基于计算机的理性药物设计、海量虚拟筛选、组合化学、高通量反应筛选系统等技术不断发展成熟,在新药研发的各个阶段均起到积极的促进作用;信息技术还有助于药物重定位这一新型药物开发模式的发展,通过药物警戒作用可对药物研发进行有效的反馈、补充。信息技术的发展还促进了药物研发模式向集成式研发转变。这对孤儿药研发起到了积极的促进作用。本文主要对孤儿药研发相关的信息学研究进展进行综述。
- 刘爽冯时弓孟春朱卫国张抒扬
- 关键词：新药研发药物警戒孤儿药
